Un niño es el primero en EEUU que recibe terapia genética para la anemia falciforme
Un niño de 12 años, con anemia de células falciformes, inició el primer tratamiento genético en Estados Unidos para curar esta enfermedad, denominado Lyfgenia, informó este lunes la empresa Bluebird Bio.
El anuncio se produce pocos meses después de que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos aprobara en diciembre dos tratamientos para ese tipo de anemia, uno de ellos el de Bluebird Bio, reseñó EFE.
El segundo tratamiento se denomina Casgevy y es la primera terapia validada por la FDA que utiliza CRISPR/Cas9, un tipo de tecnología de edición del genoma que puede usarse para cortar ADN en áreas específicas, lo que permite editar con precisión (eliminar, agregar o reemplazar).
La empresa Vertex Therapeutics, que ha desarrollado Casgevy, no ha anuncia...